NANO MRNA

３【事業の内容】

当社グループの主たる事業は、最先端のサイエンスをいち早く治療現場へ届けるため、世界中の製薬企業にIPを提供し、世界の人々の健康に貢献することです。

当社はミセル化ナノ粒子技術を活用し、ナノ粒子内に低分子などの医薬品を封入した抗がん剤を中心に、革新的な医薬品の開発を進めてまいりましたが、2023年１月、ビジネスモデルを転換いたしました。創業以来実施してまいりました低分子抗がん剤や核酸医薬開発及びDDS技術の知見を活かし、新たな治療技術として注目されるmRNAに特化し、効率的に複数のmRNA医薬の創薬及び知財獲得を進め、後期臨床開発ステージに入る時点までに、臨床開発を実施可能な製薬企業にライセンスアウトいたします。当社は、mRNA医薬の研究開発に国内企業に先駆けて取り組んできた経験と実績及びこれまでに築いた豊富なネットワークを生かして、大手製薬企業の開発体制に匹敵する開発及び事業開発体制を構築しており、多数のパイプラインを同時並行でインキュベートしmRNA治療薬のIPを継続的に創出します。

(1）当社設立の経緯

当社は、東京大学の片岡一則名誉教授、東京女子医科大学の岡野光夫名誉教授らが発明したミセル化ナノ粒子技術による医薬品の開発を目的に、1996年６月に設立されました。同教授らは、医薬品を封入したミセル化ナノ粒子が静脈内投与された場合、薬物が血中に長時間循環することにより、効果が持続する薬物キャリアとなり得ること及びがん組織等の病変部へ集積（標的化）することを示しました。

2022年までに、低分子抗がん剤として、複数のパイプラインの後期臨床開発を進めてまいりましたが、実用化には至らず、開発をすべて中止いたしました。その間、DDS技術が不可欠である核酸医薬の研究も並行して実施しており、その経験を活かしたmRNA創薬に特化した事業に転換することを2023年１月に決定し、新たなビジネスモデルを推進しております。

(2）当社開発品の特長

当社開発品は、mRAN医薬に特化しております。ｍRNA医薬とは、人工的に製造したmRNAを生体に投与し、mRNAにコードされたタンパク質を体内で発現させることにより疾患の予防もしくは治療を行う医薬品です。COVID-19の感染予防ワクチンの開発成功により、急激に市場が拡大したmRNA創薬分野ですが、感染症ワクチン以外の治療薬等の領域はこれから医薬品としての開発競争が始まります。当社は、国内企業に先駆けて、ｍRNA創薬ビジネスモデルの旗艦プロジェクトとして、既に変形性膝関節症に対する再生医薬の開発を推進しています。今後、製薬企業や非製薬企業、アカデミア等との共同研究を推進し、新規パイプラインの拡充を推進してまいります。

(3）当社の事業展開

当社は、非臨床試験を実施して得られた研究シーズを製薬会社等に導出し、市場に高品質のmRNA新薬を効率的にもたらすmRNA創薬ビジネスを展開しております。当社がmRNA創薬を推進するうえで、mRNA創薬の製造及び非臨床試験実施における包括的な業務提携関係にある株式会社アクセリード、及びIPガイア株式会社の保有するネットワークからの情報をもとに、当社保有パイプラインの導出活動をIPガイアが支援する包括的な業務提携契約を締結しております。当社はIPガイア及びアクセリードとの一体化により、大手製薬企業の創薬体制に匹敵する、研究開発及び事業開発体制を構築しており、製薬企業が求める質の高いmRNA医薬品候補を創出し、医薬品開発に速やかに進むことが可能となるアセットとして導出してまいります。

①当社の収益モデル

　　当社は、mRNA創薬を目指すアカデミアやバイオベンチャー、企業との共同研究を推進し、当社のmRNA創薬にかかるノウハウを活かしIPを創出、非臨床試験まで実施し、mRMA医薬候補のアセットとして、臨床開発が実施可能な大手製薬企業等に導出いたしします。アセットの導出時に、マイルストーンを受領し、また開発に成功し販売に至った場合には、ロイヤリティを受領します。

②当社のパイプラインについて

　本書提出日現在、当社パイプラインは以下のとおりです。

（mRNA医薬パイプライン）

mRNA医薬は、2023年のノーベル生理学・医学賞を受賞した新たなモダリティです。本技術は、さまざまな疾患へ展開されつつあり、COVID-19ワクチン以外の感染症予防ワクチン、がん治療ワクチン、遺伝性疾患治療薬、また組織再生医薬などにおいて臨床POCが得られてきています。当社の変形性膝関節症に対するmRNA組織再生医薬は、感染症予防ワクチン以外では国内初とも言えるものです。本品の医師主導治験は、当期中の開始を目指して規制当局と相談を進めてまいりました。その結果、本医師主導治験の開始を2024年度後半とすることとし、準備を継続しております。花王株式会社との共同研究につきましては、順調に推移しており、新たなプロジェクトの開始についても協議を進めております。今後、企業及びアカデミア等のさまざまなパートナーとの共同研究開発などによりパイプラインを拡充し、創製した開発候補の製薬企業等へのライセンスアウトを進めてまいります。

（mRNA医薬以外のパイプライン）

mRNA医薬以外のパイプラインの開発も継続して行っております。

上記の他、コムレクス®耳科用液1.5％（開発コードENT103）は、2023年６月からセオリアファーマ株式会社により販売されております。

４【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

（業績等の概要）

(1）業績

当社は、2023年１月にmRNA医薬候補及びそれに関する知的財産（IP）を創製し、製薬企業に導出することにより収益を得るという事業モデルに転換しました。当連結会計年度においては、事業推進の基盤となるアクセリード株式会社及び傘下企業、並びに株式会社IPガイアとの協業体制をより緊密なものとし、人事交流なども進めております。mRNA医薬については、花王株式会社との包括共同研究契約下に免疫寛容ワクチンの共同研究を開始し、また初期段階のパイプラインの推進、及び新規課題の探索を進め、さらに既存パイプラインの研究開発推進などに取り組んでまいりました。

当社のmRNA医薬パイプライン及びmRNA医薬以外のパイプラインの状況については、第一部「企業情報」第１「企業の概況」３「事業の内容」をご参照ください。

（販売事業の状況）

株式会社アルビオンが販売する美容液エクラフチュール及び薬用美白美容液エクシア ブライトニング イマキュレート セラム用の当社技術を応用した原材料を供給しております。

PRP療法を用いた不妊治療サポート事業につきましては、2024年５月に株式会社エイオンインターナショナルとの契約終了に伴い、終了いたしました。

以上の結果、当連結会計年度の売上高は、化粧品材料供給収入、ライセンス収入及び共同研究開発契約収入並びにPRP事業に係る売上等により135,508千円（前連結会計年度比32.9%減）、営業損失は864,415千円（前連結会計年度営業損失1,246,000千円）、経常損失は749,847千円（前連結会計年度経常損失1,104,580千円）、親会社株主に帰属する当期純損失は780,002千円（前連結会計年度親会社株主に帰属する当期純損失1,310,976千円）となりました。

なお、当連結会計年度におきまして、以下の営業外収益及び営業外費用並びに特別利益及び特別損失を計上しております。

・外国為替相場の変動による為替差益54,129千円を営業外収益に計上しております。これは主に、当社の保有する外貨建預金の評価替えにより発生したものであります。

・研究開発等に係る補助金収入45,638千円を営業外収益に計上しております。

・第21回新株予約権の発行に伴う、新株予約権発行費9,950千円を営業外費用に計上しております。

・当社の保有する株式を売却したことにより、投資有価証券売却益42,247千円を特別利益に計上しております。

・本社移転に伴う建物附属設備の減損処理を行ったこと等により、減損損失71,260千円を特別損失に計上しております。

(2）キャッシュ・フローの状況

当連結会計年度末における現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ265,670千円増加し、1,575,263千円となりました。当連結会計年度のキャッシュ・フローの概況は以下のとおりです。

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

営業活動によるキャッシュ・フローは、585,081千円の支出（前連結会計年度は1,087,051千円の支出）となりました。研究開発の推進に伴う研究開発費の支出等による税金等調整前当期純損失777,512千円等によるものです。

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

投資活動によるキャッシュ・フローは、793,007千円の収入（前連結会計年度は1,207,913千円の収入）となりました。定期預金の預入による支出1,502,372千円、定期預金の払戻による収入2,502,032千円、有価証券の取得による支出5,800,000千円、有価証券の償還による収入5,738,390千円等によるものです。

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

財務活動によるキャッシュ・フローは、3,728千円の収入（前連結会計年度は－千円）となりました。新株予約権の発行による収入3,728千円等によるものです。

（生産、受注及び販売の状況）

(1）生産実績

当社グループは研究開発を主体としており、生産実績を定義することが困難であるため、生産実績の記載はしておりません。

(2）受注実績

当社グループは受注生産を行っておりませんので、受注実績の記載はしておりません。

(3）販売実績

当連結会計年度における販売実績を示すと、次のとおりであります。

（注）１．主要な輸出先並びに輸出販売高及び割合は、次のとおりであります。

なお、（　）内は総販売実績に対する輸出販売高の割合であります。

２．主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、次のとおりであります。

（経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容）

経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。

なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。

(1）財政状態

当連結会計年度末における資産は、主に現金及び預金の減少等により、前連結会計年度末に比べ713,111千円減少し、5,071,279千円となりました。負債は、主に未払法人税等及び預り金の増加並びに流動負債「その他」に含まれる未払金の増加等により、前連結会計年度末に比べ118,943千円増加し、1,649,891千円となりました。純資産は、親会社株主に帰属する当期純損失の計上による利益剰余金の減少等により、前連結会計年度末に比べ832,054千円減少し、3,421,388千円となりました。

(2）経営成績

当連結会計年度における経営成績については、「（業績等の概要）　(1）業績」をご参照ください。

(3）キャッシュ・フロー

当社グループは現在、主たる定例的な営業収益がありませんので、研究開発の推進に伴う研究開発費の支出を、主に株式の発行による収入で賄っております。当連結会計年度末日現在の資金残高は1,575,263千円ですが、一時的な余剰資金については預金又は元本維持を原則とした安全かつ流動性の高い金融商品等に限定して運用しており、それら預金や金融商品まで合わせますと4,277,635千円となります。

一方支出側としましては、当連結会計年度の経常損失は749,847千円、第29期の予想経常損失が1,192百万円でありますので、当面のｍRNA創薬ビジネスに係る研究開発資金の確保やM&A等の支出にも対応できる資金の確保までできていると判断しております。

(4）重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定

連結財務諸表の作成に当たって用いた会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定のうち、重要なものについては、「第５　経理の状況　１連結財務諸表等　(1）連結財務諸表　注記事項（重要な会計上の見積り）」に記載のとおりであます。

（セグメント情報等）

【セグメント情報】

当社グループの事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、記載は省略しております。

【関連情報】

前連結会計年度（自　2022年４月１日　至　2023年３月31日）

１．製品及びサービスごとの情報

単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。

２．地域ごとの情報

(1）売上高

本邦の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。

(2）有形固定資産

本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90％を超えるため、記載を省略しております。

３．主要な顧客ごとの情報

当連結会計年度（自　2023年４月１日　至　2024年３月31日）

１．製品及びサービスごとの情報

単一の製品・サービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。

２．地域ごとの情報

(1）売上高

本邦の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。

(2）有形固定資産

本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90％を超えるため、記載を省略しております。

３．主要な顧客ごとの情報

【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】

当社グループの事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、記載は省略しております。

【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】

該当事項はありません。

【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】

該当事項はありません。